DÉVELOPPEMENT DE MÉDICAMENTS DE THÉRAPIE INNOVANTES (MTI) : ESSAIS CLINIQUES PRÉCOCES

Bioproduction

Thérapie génique
Thérapie cellulaire
CAR-T cells

Recherche clinique (TRL 6-8)

Le centre d’investigations cliniques en biothérapies apporte un complément d'expertises dans le développement d'essais de phase précoce de médicaments de thérapie innovante (MTI), pour le traitement des hémopathies malignes.

Implanté sur 2 sites (Institut Paoli-Calmettes & Hôpital de la Conception), le centre d’investigations cliniques en biothérapies apporte un soutien clinique, technologique et logistique pour la production et la validation clinique de médicaments de thérapie cellulaire et génique ; c’est principalement la composante implantée sur le site de l’Institut Paoli-Calmettes (Centre de Thérapie cellulaire) qui est impliqué dans le développement d’immunothérapies cellulaires avec des applications dans le domaines des leucémies.

Description

Périmètre

Infrastructure de recherche clinique pour les essais précoces pour le développement de médicaments de thérapie cellulaire et génique :

Prélèvement de cellules de patients
Organisation des flux logistiques de matériel biologique
Bioproduction décentralisée de cellules CAR-T (i.e. à proximité des patients)

Conduite des projets

Les étapes :

Analyse de la stratégie R&D
Conception du plan de développement pour la bioproduction et les contrôles qualités associés.
Rédaction des contrats et des accords qualité
Rédaction des dossiers réglementaires
Mise en place du projet et transfert de technologie
Initiation de l’essai et fabrication des lots

Organisation

Dr Clemence Demerle, Biologiste chargé du contrôle de la qualité

Infrastructure de recherche

Unité de Cytaphérèse
Unité de thérapie cellulaire pluridisciplinaire
Unité de production de CAR-T-cells
Production des MTI : deux laboratoires de production de MTI (Classe A/B)
Laboratoire de contrôles qualités : adjacent aux laboratoires de production, permet un transfert et une analyse rapide des échantillons au cours du process. La plateforme est équipée de cytomètres multi-paramétriques et d’une pièce de culture dédiée pour la qualification phénotypique et fonctionnelle des produits au cours de la bioproduction.
Système de management de la qualité : BPF, Pharmacopée européenne, ISO15189

Assurance qualité

Accréditation JACIE
Autorisation ANSM FR01302C-21-01
Autorisation ANSM pour la production de MTI-PP ETI/19/O/001
Accréditation Cofrac (ISO15189)
Agrément d’installation n° L2-0036 pour l’utilisation d’OGM

Spécifications

La plateforme

Centre de Thérapie Cellulaire dédié à la production de médicaments de thérapies innovantes :

Développement préindustriel
Production de lots cliniques (phases I-II)
Accompagnement réglementaire
Mise en place d'essais cliniques

Projets accompagnés

Médicaments expérimentaux de thérapies cellulaire et génique pour les phases précoces (phase I-II) du développement clinique.
Coopération industriel/académique
Participation à une chaine de production de MTI (par exemple tri cellulaire)

Exemples de partenariats

Sécurité et efficacité de SMART101 chez des patients pédiatriques et adultes atteints d'hémopathies malignes après une allo-CSH appauvrie en cellules T – Ce projet a pour but d’évaluer la sécurité et l’efficacité de l’injection de cellules progénitrices lymphoïdes T humaines pour améliorer la reconstitution post allogreffe. Notre centre réalise le tri cellulaire nécessaire à la préparation de ce MTI sur une partie du greffon prélevé chez le donneur.

Partenaires : Smart Immune, MEARY