PRODUCTION DE MÉDICAMENTS DE THÉRAPIE INNOVANTE (MTI) : OPTIMISATION ET INDUSTRIALISATION DES PROCESSUS (LAL/LAM)

Bioproduction

Thérapie génique
Thérapie cellulaire
CAR-T cells

Recherche clinique (TRL 6-8)

Accompagnement des industriels dans le développement technique de procédé de production de médicaments expérimentaux dans le respect des normes BPF.

Le Centre MEARY de l'AP-HP est intégré au sein d'un écosystème de recherche et développement et d’innovation. Son offre complète de solutions technologiques et d'expertises permet d'accompagner l'ensemble des développements pour le transfert vers la production de lots cliniques.

Description

Périmètre

Adaptation et mise à l'échelle de la production de MTI pour répondre aux exigences réglementaires strictes de la production pharmaceutique :

CAR-T cells
Cellules stromales mésenchymateuses
Cellules Treg
Progéniteurs T
Etc.

Conduite des projets

Les étapes :

Evaluation du projet
Développement du procédé de production et des contrôles de qualité associés
Rédaction des contrats et des accords qualité
Validation des étapes de fabrication, de la robustesse et de la reproductibilité du procédé
Rédaction des dossiers réglementaires
Mise en place de l’essai et fabrication des lots

Infrastructure de recherche

Département de Production des MTI: les locaux (235 m2) de production des MTI comprennent 6 salles blanches ISO 4/5, confinement OGM de type 2
Département de Contrôle Qualité des MTI : grâce à un équipement de pointe, le laboratoire de contrôle de qualité des MTI offre un large éventail de possibilités de contrôles dont le contrôle des matières premières, des produits de départ, des réactifs, des produits intermédiaires et des produits finis
Département d'Assurance Qualité : accompagnement réglementaire (dossiers technico-réglementaires, mise en place d'essai clinique) et de la gestion de la qualité (BPF, audits, Systèmes Qualité Pharmaceutique)

Assurance qualité

Agrément OGM n°5691 (ministère de l’Enseignement Supérieur de la Recherche et de l’Innovation)
Autorisation ANSM TIE/19/O/001 (Eudra GMP)

Spécifications

La plateforme

Centre de Thérapie Cellulaire et Génique dédié à la production de médicaments de thérapies innovantes :

Développement préindustriel
Production de lots cliniques (phases I-II)
Accompagnement réglementaire
Mise en place d'essais cliniques

Projets accompagnés

Médicaments expérimentaux de thérapies cellulaire et génique pour les phases précoces (phase I-II) du développement clinique.

Exemples de partenariats

Traitement des hémopathies lymphoïdes B par injection de CAR-T cells – visant à évaluer la sécurité, l'efficacité et la durée de la réponse de CAR-T CD22/19 chez les patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique CD19+ à haut risque, en rechute/réfractaire.

Porteur de projet : Pr Nicolas Boissel, Hôpital Saint Louis

DualCALM01– A multicentric phase I/IIA study of dual-targeted CD19/22 Chimeric Antigen Receptor (CAR)T-cell therapy in pediatric and young adult patients with relapsed/refractory CD19 and/or CD22-positive B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia (BCP-ALL)

Porteur de projet : AP-HP