ÉTUDE DU MÉCANISME D'ACTION DE CANDIDATS MÉDICAMENTS POUR LE TRAITEMENT DES SYNDROMES MYÉLODYSPLASIQUES ET DE LA LEUCÉMIE AIGUË MYÉLOÏDE
- Développement préclinique
- Etudes fonctionnelles
- LAM
- SMD
- Thérapie ciblée
- Immunothérapie
- Chimiothérapie
- Recherche préclinique (TRL 4-5)
Etudes translationnelles pour l'identification du mécanisme d'action de candidats médicaments pour le traitement des syndromes myélodysplasiques (SMD) et de la leucémie aigüe myéloïde (LAM).
Découverte de mécanismes d’action dans des modèles de lignées.
Validation dans les cellules primaires humaines de LAM et SMD.
Description
Périmètre des activités de recherche
Recherche préclinique pour la preuve de concept du mécanisme d'action de nouvelles molécules dans des modèles in vitro des SMD et de la LAM :
- Recherche de biomarqueurs
- Recherche de voies de létalité synthétique
Conduite des études
Les étapes :
- Etablissement de lignées modèles par invalidation de la cible
- Analyse des modifications intracellulaires
- Recherche de voies de létalité synthétique
- Validation dans les cellules leucémiques humaines primaires in vitro et in vivo en PDX
- Analyse et communication des résultats
Infrastructure de recherche
Plateformes expérimentales et d'analyse :
- Plateforme CYBIO de cytométrie
- Plateforme IMAG’IC d’imagerie confocale
- Plateforme GENOM’IC d’analyses transcriptomiques
- Plateforme PROTEOM’IC d’analyses protéomiques
- Animaleries EOPS (modèles de xenogreffes de cellules humaines chez la souris immunoincompétente)
Modèles :
- Lignées cellulaires hématopoïétiques
- Cellules primaires de patients LAM
- Cellules primaires de patients SMD
Personnels techniques :
- 1 assistant ingénieur
- 1 technicien de recherche
Assurance qualité
Institut Cochin Genomics (DNA-seq, RNA-seq, methylation) platform - GENOM'IC : Certifications : ISO 9001 – Labellisation IBISA.
Institut Cochin Proteomics platform – PROTEOM'IC : Certifications : ISO 9001/NF X 50-900 – Labellisation IBISA.
Spécifications
La plateforme
Plateforme de recherche translationnelle pour l'étude in vitro du mécanisme d'action de candidats médicaments sur des cellules primaires de patients SMD et LAM.
Les études
Mécanisme d'action de l'activité anti-leucémique du candidat médicament :
- Analyse des voies métaboliques mitochondriales et des voies de mort cellulaire
Exemples de partenariats
Biological studies of phase 2 clinical trial IMerge - Evaluation of gene expression profile of bone marrow mononuclear cells and of peripheral blood immune cell populations upon treatment. In vitro effect of MDS erythropoiesis.
Partenaire : GERON